A gyógyszer innováció hosszú ideig tartó (általában 12-14 évig tartó), költséges (ca. 2.5 milliárd USD) és nagy rizikóval (a sikertelen projektek aránya 90%-ot meghaladó, melyek főként hatásossági és biztonsági szempontokra vezethetők vissza) járó tevékenység. Eredményességének javítására irányuló stratégiák között, a gyógyszer-repozició egyre nagyobb figyelmet kap. A gyógyszer-repozíció (a szakirodalomban repositioning, repurposing, re-profiling) kifejezés eredeti értelemben egy ismert gyógyszer új terápiás alkalmazását jelenti. A de novo gyógyszer innovációhoz képest figyelemre méltó előnye, hogy lényegesen rövidebb idő alatt, kevesebb költséggel valósítható meg és siker rátája is jóval kedvezőbb. A repozíciós példák túlnyomó többsége véletlen megfigyelésen (serendipity) alapszik, napjainkban azonban jelentős munka folyik racionális alapú repozicíós koncepció kidolgozása céljából.

A mi projektünkben a repozíciós gyógyszerjelöltek azonosítása két úton történik (ábra). Az egyik megközelítésben egy IT alapú platformot (RepoLake) hozunk létre, melyben a repozíció szempontjából releváns adatok összegyüjtése és elemzése (korszerű analitikai módszerekkel) történik. A másik út (Real Repo) lényegében heurisztikus megközelítést jelent. A két út révén, a közöttük lévő szinergikus kapcsolatra is építve, új értékes repozíciós gyógyszerjelölteket azonosítunk, melyek validálására és továbbfejlesztésére experimentális preklinikai és klinikai vizsgálatokban kerül sor.

Megemlítjük, hogy a projektben mindemellett más jelentős eredmények is születhetnek, így például új biomarkerek és betegségek közötti  új kapcsolatok azonosítására is jó esély van.  

A projektnek van egy további célja is, aminek realizálása érdekében gyógyszerek hatásosságának és biztonságosságának folyamatos ‘real world’ alapú értékelésével foglalkozunk. Az analízis egyrészt kontroll szerepet is elláthat a gyógyszerek terápiás alkalmazásában, másrészt a költséghatékonyság és terápiás eredmények értékelésével, biztosíthatja a gyógyszer mindenkori precíz pozicionálását az egészségügyi rendszerben.